Nadir görülen bir kas hastalığına rağmen Lore Wilkinson’ın yürümesine ve konuşmasına yardımcı olan reçeteli bir ilaç, on yıldan fazla bir süre ona o kadar ucuza mal oldu ki, bunu ödemek için sigortasını bile kullanmadı. Ama şimdi, Medicare sigortası ilacın bir aylık tedariği için yaklaşık 40.000 $ harcıyor ve 9.000 $’ lık bir ek ödeme ile çarpılacağından korkuyor.
“Bunu kim karşılayabilir?” Rochester, Minnesota’da yaşayan 91 yaşındaki dedi. (İlk adı LOR-ee olarak telaffuz edilir.)
Wilkinson, ülke çapında nadir görülen hastalıkları olan diğer milyonlarca insan gibi, ABD’nin ilaç şirketlerini ve onların araştırmalarını nasıl desteklediğine dair süregelen yasal ve siyasi tartışmaya kapılmış durumda. FDA, çekişmedeki son hamlesini, Wilkinson’ın ihtiyaç duyduğu ilaç olan Firdapse ile ilgili bir ABD mahkemesinin kararını büyük ölçüde görmezden geleceğini söyleyerek Ocak ayı sonlarında yaptı.
Firdapse, 2018 yılında FDA tarafından nadir hastalıklar için tedaviler geliştiren ilaç şirketlerini ödüllendiren bir “yetim ilaç” olarak onaylandı. Bir ilaç üreticisi yetim bir ilaç için onay aldığında, şirket pazarda yedi yıllık münhasır haklara sahip olur, bu da FDA’nın başka bir şirketin aynı kullanım için rakip bir ilaç başvurusunu bu süre içinde onaylamayacağı anlamına gelir.
Ancak ajans sözcüsü April Grant, ABD 11. Temyiz Mahkemesinin 2022’nin başlarında bir önergeyi reddetmesinin ardından FDA’nın belirli ilaçlar için başvuruları incelemeyi veya münhasırlık dağıtmayı bıraktığını söyledi. Gecikme, ilaç üreticilerini belirsizlik içinde bıraktı.
Münhasırlık verilen ilaçlar genellikle ABD pazarındaki en yüksek fiyatlı ilaçlar arasındadır. Örneğin, spinal müsküler atrofi için tek seferlik bir tedavi olan Zolgensma, 2.25 milyon dolarlık bir fiyat etiketi taşıyor. Üreticisi Novartis’in sözcüsü Mary Carmichael, Zolgensma’nın dünya çapında 3.000’den fazla hastayı tedavi ettiğini ve ilacı FDA tarafından onaylandığı şekliyle alan neredeyse tüm ABD’li hastaların ticari veya devlet sigortası kapsamında olduğunu söyledi.
Carmichael, şirketin ayrıca ilacın daha fazla hastaya ulaşması için araştırma ve geliştirmeye ve klinik çalışmalara yatırım yapmaya devam ettiğini söyledi. Uyuşturucuların çoğu, rekabeti önleyen ve ilaç üreticilerinin fiyatları uygun gördükleri şekilde belirlemelerine izin veren çeşitli patentler ve fikri mülkiyet korumalarıyla donanmış olarak ABD pazarına giriyor. Nadir hastalıkları tedavi eden ilaçlar için, yedi yıllık pazar münhasırlığı bu zırhın bir parçasıdır.
Catalyst sözcüsü David Schull, Wilkinson’ın Lambert-Eaton miyastenik sendromunu veya LEMS’yi tedavi etmek için aldığı bir yıllık Catalyst Pharmaceuticals Firdapse tedarikinin indirimlerden sonra yaklaşık 375.000 $ sattığını söyledi. Şirketin mali yardım programları olduğunu ve ihtiyacı olanlara yardım etmek için hayır kurumlarına bağışta bulunduğunu söyledi. Schull’a göre amaç, “hiçbir LEMS hastasının mali nedenlerle ilaca erişiminin reddedilmemesidir.”
Catalyst’e 2018’de Firdapse için münhasır pazar hakları verildi; bu, Wilkinson ve diğer LEMS hastalarının artık benzer bir ilacı başka bir şirketten ücretsiz olarak alamayacakları anlamına geliyordu.
2019’da, Senatör Bernie Sanders’ın ağırlık verdiği maliyetle ilgili hasta bir kargaşanın ortasında, FDA, başka bir şirket olan Jacobus Pharmaceutical’a pediatrik hastaların bir alt kümesi için rekabetçi bir ürün pazarlama hakkı verdi.
Ardından Catalyst, yaşına bakılmaksızın tüm LEMS hastaları için tek sağlayıcı olma hakları olduğunu iddia ederek federal hükümete karşı dava açtı. Dava, Catalyst Pharmaceuticals Inc. – BecerraFDA sözcüsü Grant, KHN’ye gönderdiği bir e-postada, . Mahkemenin kararı ayrıca “birkaç yeni soruyu gündeme getirdi” dedi.
11. Daire, Eylül 2021’de Catalyst’in yanında yer aldı. Ancak FDA’nın mahkemenin kararını etkili bir şekilde göz ardı etme yönündeki son hamlesi, Grant’in yazdığına göre “kamu sağlığı, nadir hastalık hastaları ve nadir hastalık ürünü geliştirmenin en iyi yararınadır”.
Yine de, çok yıllı destan, yetim ilaç münhasırlığı ve FDA politikalarının ilaç fiyatlarını nasıl etkileyebileceği hakkında devam eden soruları vurgulamaktadır. Söz konusu olan, ilaç şirketlerini nadir görülen hastalık ilaçlarını araştırmaya ve geliştirmeye teşvik eden 1980’lerden kalma bir yasa olan Yetim Uyuşturucu Yasası. Yetim ilaç programı ilk kez endişe uyandırmıyor.
On yıllardır, FDA iki aşamalı bir süreci denetledi: Bir ilaca ilk olarak, nadir görülen bir hastalığı veya durumu tedavi etme vaadini gösterdiği için yetim ataması verilir. Ardından, ilaç şirketi nadir görülen hastalık ilacını inceleyip geliştirdiğinde, FDA kullanımını onaylar ve rekabeti önleyerek yedi yıllık pazar münhasırlığı verir.
Münhasırlık sağlayan bu son adım, Catalyst’in FDA’ya açtığı davada ilgi odağı oldu. Yetim İlaç Yasası oluşturulduğundan beri, FDA personeli, pediatri gibi bir hasta alt grubunu tedavi eden yetim ilaçlar için şirketlere rutin olarak münhasırlık dağıttı. Ajans web sitesinde, amaç, ilaç şirketlerinin yalnızca “en küçük, çalışması en kolay popülasyonlar” üzerinde araştırmalar yaptıktan sonra bir ilaç için tam pazar kontrolünü ele geçirmediğinden emin olmaktı.
Ajans yetkilileri, Catalyst mahkeme kararının çocuklara zarar verebileceğini yazdı.
Mayer Brown’ın FDA ve düzenleyici uygulamalarla ilgili şirketleri temsil eden bir ortağı olan George O’Brien, FDA’nın münhasırlığı paylaştırma kararına ve uzun vadeli stratejisine katıldığını çünkü bir ilacın satışının “çalıştığınız şeyle sınırlı olması gerektiğini” söyledi. onaylandı.”
O’Brien, “Çoğu insan, FDA’nın bunu yıllardır yaptığı yöntemin bunu yapmanın çok mantıklı bir yolu olduğunu düşünüyor” dedi. “Hastalar için iyi, ilaç için iyi ve FDA için iyi.”
FDA, mahkemenin Catalyst ile ilgili kararına uyacağını ancak bunun diğer şirketler veya ilaçlar için geçerli olmadığını söyledi. Catalyst, FDA’nın Ocak ayı duyurusuna yanıt olarak etkilenmeyeceğini söyledi. Temmuz 2022’de Catalyst, Jacobus ilacı Ruzurgi’nin haklarını satın aldı.
Şu anda piyasada Wilkinson hastalığını tedavi eden rakip bir ilaç yok.
Jacobus, Wilkinson’a ilacının etken maddesini 2004’ten 2018’e kadar ücretsiz olarak vermişti: “Ödediğim tek şey nakliyeydi.”
O’Brien, FDA’nın Catalyst davasını büyük ölçüde azarlama hamlesinin başka bir şirketin ajansı tekrar dava edeceği anlamına geleceğini söyledi: “Gerçekten zor bir durumdalar.”
“Endişem, yaklaşan başka bir dava olması. Ve onun belirsizliği. Belirsizlik, hastalar için nihayetinde kötüdür,” dedi O’Brien.
Uyuşturucu üreticileri, ajansın Yetim Uyuşturucu Yasasını nasıl yönettiği konusunda daha önce FDA’yı mahkemeye çıkardı. 2014 yılında Depomed, sinir ağrısını tedavi eden ilacı Gralise için münhasırlık etiketi talep eden ajansa karşı bir dava kazandı.
FDA, Gralise’ye öksüz ataması ve onayı vermiş, ancak klinik olarak halihazırda piyasada bulunan başka bir ilaçtan üstün olmadığını söylediği için münhasırlık vermeyi reddetmişti. Geçen yıl ABD Yüksek Mahkemesine atanan dönemin federal bölge mahkemesi yargıcı Kentaji Brown Jackson, FDA’dan bir jeneriği bloke ederek münhasırlık vermesini istedi.
Bu dava, münhasırlığın kapsamından ziyade bir ilacın klinik üstünlüğüne odaklanmıştı. O’Brien, Gralise kararından sonra FDA’nın sonunda Kongre’yi şu anda gerekli olabilecek yasayı değiştirmeye ikna ettiğini söyledi. Şu anda Manatt, Phelps ve Phillips’te Ulusal Nadir Bozukluklar Örgütü’nün eski bir politika direktörü olan Rachel Sher, daha geniş bir münhasırlık ödülünden yararlanacak şirketlerin ajansı Yetim’in aynı okumasını yapmaya zorlamak için dava açacağını söyledi. Uyuşturucu Yasası.
Meclis Enerji ve Ticaret Komitesi için FDA danışmanı olarak Capitol Hill’de on yıl geçirmiş olan Sher, “Kongre’nin bir noktada harekete geçmesi gerekecek” dedi.
Kongre, geçen yıl FDA’nın finanse edilmesine yardımcı olan kullanıcı ücretlerini yeniden yetkilendirdiğinde neredeyse bir değişikliği kabul etti. Sonra-Sen. Richard Burr (RN.C.), Bloomberg Yasasına göre, aksi takdirde ilaç üreticilerinin nadir hastalıklar için ilaç geliştirmek için gereken teşviklerden yoksun kalacağını söyleyerek komite tarafından eklenen değişikliği paketten çıkarmayı savundu.
Hasta savunucusu Wilkinson’ın Kongre için kendi tavsiyesi var. Yetim Uyuşturucu Yasasının kendisinin – sadece münhasırlık hükmünün değil – düzeltilmesi gerektiğini söyledi.
“Yasayı değiştirmek zorundalar” dedi. İlaç şirketleri, yalnızca “tek bir molekülü değiştirerek değil, gerçekten yeni bir ilaç” geliştirdiklerinde yetim ilaç statüsü kazanmalı ve münhasırlık almalıdır.
O zamana kadar Wilkinson, kendisi ve diğerlerinin hala beklediklerini söyledi: “Ben yaşlı bir kadınım ve düzelip düzelmeyeceğini bilmiyorum.”