Alzheimer hastalığının ilerlemesini yavaşlatmayı amaçlayan yeni onaylanmış bir ilaç, hastalara umut veriyor, ancak çok yüksek bir fiyat etiketi ile gelecek: yılda 26.500 dolar.
İlaç üreticileri Eisai ve Biogen’den Leqembi adlı ilaç, hafif bilişsel bozukluğu veya erken Alzheimer hastalığı olan kişilerde kullanılmak üzere Cuma günü Gıda ve İlaç Dairesi tarafından onaylandı.
Bu, Amerika Birleşik Devletleri’nde onaylanan yalnızca ikinci ilaç – Biogen’in Aduhelm’inin ardından – hastalığın altında yatan nedenlerden biri olduğu düşünülen beyindeki amiloid plakları olarak adlandırılan oluşumlara saldırmayı amaçlıyor.
Leqembi’nin yıllık 26.500 $ fiyat etiketi, dış danışmanlar panelinin güçlü itirazlarına rağmen 2021’de FDA tarafından onaylanan Aduhelm için belirlenen fiyatın altında. Bu ilaç, Biogen fiyatı yarıya indirerek yıllık 28.000 $ ‘a indirmeden önce başlangıçta yılda 56.000 $’ a mal oluyordu.
Yine de Leqembi’nin fiyatı, ilaçlar için adil fiyatların belirlenmesine yardımcı olan Boston merkezli bir araştırma grubu olan Institute for Clinical and Economic Review tarafından önerilenden çok daha yüksek. Enstitünün baş tıbbi görevlisi Dr. David Rind, ilacın uygun maliyetinin yılda 8.500 ila 20.600 dolar olduğunu söyledi.
“Şu anda bunun aşırı pahalı olduğunu düşünüyoruz” dedi.
Uzmanlar, yüksek fiyat etiketi nedeniyle ilacı piyasaya çıktığında – 16 Ocak haftası olması bekleniyor – alabilecek insan sayısının son derece sınırlı olacağını söylüyor. Alzheimer Derneği’ne göre ABD’de 6 milyondan fazla insan Alzheimer hastalığına sahip.
Kural olarak, Medicare & Medicaid Services Merkezleri, Leqembi dahil amiloidi hedefleyen yeni Alzheimer tedavilerinin kapsamını yalnızca klinik deneylere katılan hastalarla sınırlandırır.
Aurora, Ohio’dan 60 yaşındaki John Domeck, şu anda Leqembi’yi test eden bir 3. aşama klinik denemesine kayıtlı. Bu nedenle, ilaçları iki haftada bir ücretsiz alıyor.
Ancak eşi Ann Domeck, John Medicare’e hak kazanmasına rağmen, dava önümüzdeki iki yıl içinde sona erdiğinde bunun devam edip etmeyeceğini bilmediğini söylüyor.
“Paramız yetebilir mi bilmiyorum,” dedi, “ama geldiğimizde o köprüyü geçeceğiz.”
Pennsylvania Üniversitesi’nde tıp etiği profesörü olan Holly Fernandez Lynch, yeni Alzheimer tedavilerini kapsayan CMS standartlarının, FDA’nın yeni tedavileri piyasaya hızla sürmek için kullandığı standartlardan daha yüksek olduğunu söyledi.
Leqembi, “karşılanmamış bir tıbbi ihtiyacı karşılayan” ve güvenli ve etkili olduğu bulunan yeni ilaçlar için erken onaya izin veren FDA’nın hızlandırılmış yolu kapsamında onaylanmıştır. FDA, Leqembi’nin hızlandırılmış onayına yönelik incelemesinde bir aşamadaki verilere baktı 2 800’den fazla hastanın klinik deneyi. Eisai ve Biogen’in yine de ek bir faz 3’ten veri göndermesi gerekecek tam onay almak için ilacın yararlarını doğrulayan klinik çalışma.
Lynch, “CMS kapsamı için standart, ilacın güvenli ve etkili olduğu değildir” dedi. “Bu, ‘Medicare nüfusu için makul ve gerekli mi?’.”
Lynch, CMS’nin her iki klinik çalışmanın tüm verilerini görmeden bunu belirleyemeyeceğini söyledi.
New York City’deki NYU Langone Tıp Merkezi Tıbbi Etik Bölümü başkanı Arthur Caplan, CMS’nin hangi ilaçları kapsadığı konusunda özellikle dikkatli olması gerektiğini, çünkü Leqembi gibi ilaçların milyarlarca dolara mal olabileceğini söyledi. 65 yaşın üzerindeki yaklaşık 6,5 milyon kişi Alzheimer’a sahiptir ve Medicare’e hak kazanacaktır.
İlacın hastalara birçok fayda sağladığı gösterilirse, CMS bu maliyeti yutmaya istekli olabilir, dedi.
Ama şu anda, klinik deneme Caplan, Leqembi için ilacın “büyük, büyük bir fiyata mütevazı bir etkinlik” sağladığını gösteriyor.
Lynch, ilacın tam onayını aldıktan sonra CMS’nin Leqembi’yi kapsamayı düşünebileceğini söyledi. Eisai Cuma günü geç saatlerde tam onay için başvuruda bulunduğunu duyurdu. Eisai’nin ABD başkanı ve CEO’su Ivan Cheung, NBC News’e FDA’nın altı ay içinde bir karara varabileceğini söyledi.
Ancak Lynch, şu an itibariyle CMS’nin politika duruşundan taviz vermeye isteksiz göründüğünü söyledi.
“CMS, ‘Bakın, FDA’nın bakış açısından bir şey güvenli ve etkili olabilir, ancak kanıtların niteliği konusunda çok fazla endişemiz var’ dedi” dedi.
Cincinnati Üniversitesi Tıp Fakültesi’nden nörolog Dr. Alberto Espay, bu arada, ilacı isteyen birçok hastanın bunu karşılayamayacağını söyledi.
Bu “çok talihsiz” dedi ve doktorların hastalara, büyük bir mali yük içerebilecek risklerin yanı sıra potansiyel faydaları – hastalığın mütevazı bir şekilde yavaşlaması – açıklamak zorunda kalacağına dikkat çekti.
Takip et NBC SAĞLIK üzerinde twitter & Facebook.