Araştırmacılar Salı günü, deneysel bir Alzheimer ilacının beyin hastalığının kaçınılmaz kötüleşmesini mütevazı bir şekilde yavaşlattığını bildirdi – ancak bunun insanların yaşamlarında ne kadar fark yaratabileceği belirsizliğini koruyor.
Japon ilaç üreticisi Eisai ve ABD’li ortağı Biogen, bu sonbaharın başlarında, daha iyi Alzheimer tedavileri arayışında tekrarlanan hayal kırıklıklarının ardından çok ihtiyaç duyulan parlak bir nokta olan lecanemab ilacının işe yaradığını duyurmuştu.
Şimdi şirketler, akıllara durgunluk veren hastalığın ilk aşamalarında yaklaşık 1.800 kişi üzerinde yapılan çalışmanın tam sonuçlarını sağlıyor. Veriler, San Francisco’daki bir Alzheimer toplantısında sunuldu ve The New England Journal of Medicine’de yayınlandı. ABD düzenleyicileri ilacı Ocak ayında onaylayabilir.
18 ay boyunca her iki haftada bir, çalışma katılımcılarına intravenöz lecanemab veya sahte bir infüzyon verildi. Araştırmacılar, bilişsel ve işlevsel yeteneği ölçen 18 puanlık bir ölçek kullanarak onları izledi.
Yale Üniversitesi’nden Dr. Christopher van Dyck liderliğindeki araştırma ekibi, lecanemab verilenlerin daha yavaş düştüğünü – bu ölçekte yarım puanlık bir fark olmadığı sonucuna vardı.
Eisai’den Dr. Michael Irizarry, Associated Press’e verdiği demeçte, bu anlaşılması zor bir değişiklik, ancak farklı bir şekilde ölçüldüğünde, lecanemab hastaların kötüleşmesini çalışma boyunca yaklaşık beş ay geciktirdi. Ayrıca, lecanemab alıcılarının çalışma sırasında hastalığın bir sonraki aşamasına ilerleme olasılığı %31 daha azdı.
Irizarry, “Bu, insanlar daha iyi işlev gördüğünde, daha erken aşamalarda daha fazla zaman demektir” dedi.
Ancak doktorlar, bu değişikliklerin hastalar ve aileler için ne kadar fark yaratabileceği konusunda bölünmüş durumda.
Devlet kurumu adına konuşmadığını belirten Ulusal Yaşlanma Enstitüsü’nden Dr. Madhav Thambisetty, “Bu denemede bildirilen küçük farkın bireysel hastalar tarafından fark edilmesi pek olası değil” dedi.
Pek çok araştırmacının, anlamlı bir gelişmenin, bu 18 puanlık ölçekte en azından tam puanlık bir fark gerektireceğine inandığını söyledi.
Ancak Mayo Clinic’te bir Alzheimer uzmanı olan Dr. Ron Petersen, ilacın etkisinin “mütevazı ama bence klinik olarak anlamlı” olduğunu söyledi – çünkü ilerlemede birkaç aylık bir gecikme bile birine biraz daha zaman verebilirdi. bağımsız olarak çalışıyor.
Alzheimer Derneği’nin baş bilim sorumlusu Maria Carrillo, denemenin önemli olduğunu çünkü Alzheimer’ın arkasındaki birkaç suçludan biri olarak kabul edilen amiloid adı verilen yapışkan bir proteine saldıran bir ilacın hastalığın ilerlemesini geciktirebileceğini gösterdiğini söyledi.
Carrillo, “Hepimiz bunun bir tedavi olmadığını anlıyoruz ve hepimiz Alzheimer’ı yavaşlatmanın ne anlama geldiğini gerçekten kavramaya çalışıyoruz çünkü bu bir ilk” dedi.
Ancak erken dönemde bilişsel gerilemedeki herhangi bir gecikme, “hâlâ aile ve gezilerin, tatillerin, yapılacaklar listelerinin tadını çıkarabileceğimiz bir hastalık aşamasında sevdiklerimizle ne kadar zamanımız olduğu” açısından anlamlı olabilir.
Amiloid hedefli ilaçlar beyinde şişme ve kanamayı içeren yan etkilere neden olabilir ve lecanemab da yaptı. Alıcıların yaklaşık %13’ünde bu şişliğin bir türü görüldü. Eisai, çoğunun hafif veya asemptomatik olduğunu söyledi.
Ayrıca, diğer sağlık sorunları için kan sulandırıcı ilaçlar da alan lecanemab kullanıcıları arasında iki ölüm bildirildi. Eisai Salı günü ölümlerin Alzheimer ilacına bağlanamayacağını söyledi.
Ancak Mayo’dan Petersen, lecanemab’ın ABD’de kullanılması onaylanırsa, en azından başlangıçta kan sulandırıcı kullanan kişilere reçete yazmaktan kaçınacağını söyledi.
Ve Thambisetty, ölüm raporlarının, ilacın “hastaların muhtemelen daha hasta olduğu ve diğer birçok tıbbi duruma sahip olduğu” araştırma çalışmaları dışında nasıl tolere edilebileceği konusunda endişe uyandırdığını söyledi.
Gıda ve İlaç Dairesi, hızlandırılmış programı kapsamında lecanemab’ı onaylamayı düşünüyor ve kararın Ocak ayı başlarında alınması bekleniyor. Onaylanırsa, piyasadaki ikinci anti-amiloid ilaç olacaktır.
Alzheimer’lı 6 milyon Amerikalı ve dünya çapında milyonlarcası için mevcut olan neredeyse tüm tedaviler semptomları yalnızca geçici olarak hafifletir. Bilim adamları, Alzheimer’ın nasıl oluştuğunu henüz tam olarak bilmiyorlar, ancak bir teori, yapışkan amiloid birikiminin kilit bir rol oynadığı, ancak onu hedef alan her ilacın başarısız olduğu yönünde.
Geçen yıl tartışmalı bir hareketle FDA, daha iyi hasta sonuçları olduğuna dair kanıt olmamasına rağmen, ilk amiloid hedefleme ilacı olan Biogen’in Aduhelm’ini onayladı. Sigortacılar ve birçok doktor pahalı ilacı reçete etmekte tereddüt etti – uzmanların yeni lecanemab’ın ne kadar iyi çalışabileceğine dair haberleri endişeyle beklemesinin bir başka nedeni.
Petersen, FDA lecanemab’ı onaylarsa, hastalar ve ailelerinin IV infüzyon zahmetine değip değmeyeceğine ve ilerlemede en azından bir miktar gecikme şansı için yan etki riskine değip değmeyeceğine karar vermede bir sese ihtiyaç duyacaklarını söyledi.
Sadece amiloid hedefli ilaçlarla “Hastalığı olduğu yerde durdurabileceğimizi düşünmüyorum” diye ekledi ve Alzheimer’ın ek suçlularını hedef alan ilaçların bir kombinasyonunu alacağını söyledi.
Araştırmacılar, lecanemab’ı diğer deneysel ilaçlarla ve yüksek riskli kişilerde bellek sorunlarının ilk belirtilerini göstermeden önce nasıl çalıştığını test etmeye hazırlanıyor.