ABD Gıda ve İlaç İdaresi, Perşembe günü bir kongre raporuna göre, Biogen’in “usulsüzlüklerle dolu” Alzheimer ilacı Aduhelm’in onay sürecinde kendi rehberliğine ve dahili uygulamalarına bağlı kalmadı.
Temsilciler Meclisi’nin iki komitesi tarafından ilacın düzenleyici incelemesi, onayı, fiyatlandırması hakkında yürütülen 18 aylık bir soruşturmanın bulgularına ilişkin bir personel raporuna göre, FDA’nın Biogen ile etkileşimleri “alışılmadık” idi ve ajansın dokümantasyon protokolünü takip etmedi. pazarlama.
FDA, Aduhelm’i Haziran 2021’de, verilerin ilacın hastalara faydasını kesin olarak kanıtladığına inanmayan dış danışmanlar panelinin itirazları üzerine hızlandırılmış bir onay yolu kapsamında onayladı.
Ölümcül akıl kaybına yol açan hastalığın ilerlemesini yavaşlattığına dair kanıttan ziyade, Alzheimer hastalığına katkıda bulunma olasılığı yüksek olan beyin plaklarını azaltabileceğine dair kanıtlara dayanarak onaylandı.
Medicare programı kapsamını kısıtladı ve bu da Biogen ilacının ciddi şekilde sınırlı kullanımına yol açtı.
Raporda, Biogen’in, geniş bir hasta popülasyonunda kanıtlanmış klinik fayda olmamasına rağmen başlangıçta Aduhelm’in fiyatını yıllık 56.000 $ olarak belirleyerek “haksız yere yüksek” bir fiyat belirlediği ve şirketin kendi dahili projeksiyonlarının ilacın bir yük olmasını beklediğini gösterdiği de eklendi. Medicare için ve hastalar için maliyetli.
Temsilciler Meclisi Gözetim ve Reform Komitesi ve Enerji ve Temsilciler Meclisi Komitesi çalışanları tarafından hazırlanan raporda, “Bu rapordaki bulgular, FDA’nın protokoldeki eksiklikleri ve Biogen’in Aduhelm’in onay sürecinde etkinliği ve erişimi göz ardı etmesi hakkında ciddi endişeler uyandırıyor.” Ticaret, sonuçlandı.
Rapora göre, ajans, ilaç sponsorlarıyla olan tüm önemli etkileşimlerin uygun şekilde anılmasını sağlamalı, ilaç sponsorlarıyla ortak brifing belgeleri için bir protokol oluşturmalı ve yeni Alzheimer İlaçlarının geliştirilmesi ve gözden geçirilmesine ilişkin sektör kılavuzunu güncellemelidir.
Raporda, Biogen ve diğer ilaç üreticilerinin güvenlik ve etkililik konusundaki endişelerini FDA’ya iletmesi ve fiyatları belirlerken değeri ve hasta erişimini dikkate alması gerektiği belirtildi.
Bir FDA sözcüsü, FDA’nın Aduhelm’i onaylama kararının, başvuruda yer alan verilerin bilimsel değerlendirmesine dayandığını söyledi.
FDA’nın personelinin Biogen ile etkileşimlerini uygun bulan dahili incelemesine işaret etti.
“Düzenleyici karar alma sürecimizi bilgilendirmek için yeterli bilgiye sahip olmamızı sağlamak amacıyla şirketlerle sık sık etkileşimde bulunmak ajansın işidir. Hastaların yararına olduğu için bunu yapmaya devam edeceğiz” dedi ve ajansın uygun olduğunda hızlandırılmış onay yolunu kullanmaya devam edeceğini de sözlerine ekledi.
Sözcü, FDA’nın raporun bazı tavsiyelerini uygulamaya başladığını söyledi.
Mass merkezli Cambridge merkezli biyoteknoloji şirketi, e-postayla gönderilen bir bildiride, “Biogen, gerçekleştirdiğimiz eylemlerin bütünlüğünün arkasında duruyor” dedi.
Biogen, “Kongre raporunda belirtildiği gibi, bir (FDA) incelemesi, ‘Sponsorla dosyalamadan önceki bu etkileşimlerin bu durumda uygun olmaktan başka bir şey olmadığına dair hiçbir kanıt olmadığı’ sonucuna varmıştır” dedi Biogen.
Komiteler tarafından elde edilen belgeler, FDA personeli ve Biogen’in Temmuz 2019’dan başlayarak 12 aylık bir süre boyunca en az 115 toplantı, telefon görüşmesi ve e-posta alışverişi yaptığını gösteriyor.
Toplam toplantı sayısı bilinmiyor çünkü FDA, personeli ile Biogen temsilcileri arasındaki gayri resmi toplantıların ve etkileşimlerin net bir kaydını tutamadı. Soruşturma, anıtlaştırılmayan ek 66 çağrı ve e-posta alışverişi tespit etti.
Raporda, FDA ve Biogen personelinin belgeyi hazırlamak için 6 Kasım 2020 toplantısı öncesinde aylarca yakın işbirliği içinde çalıştığı, FDA’nın Periferik ve Merkezi Sinir Sistemi (PCNS) Danışma Komitesi için ortak bir brifing belgesi üzerinde Biogen ile uygunsuz bir şekilde işbirliği yaptığı belirtildi. teşkilat içindeki farklı görüşleri yeterince temsil edemeyen.
“Ortak bir brifing belgesi kullanmak, Biogen’e FDA’nın yanıtları hakkında önceden bilgi sağladı ve şirketin kendi bölümlerini hazırlarken ajansın doğrudan rehberliğini sağladı. Örneğin, 9 Ekim 2020’de taslak brifing belgesinin değiş tokuşunda FDA personeli, Biogen’den ajans tarafından hazırlanan bir paragrafı muhtıranın Biogen’in bölümüne taşımasını istedi; medya kuruluşlarına söyledi.
Danışma paneli üyelerinden hiçbiri Aduhelm’i onaylamak için oy kullanmadığında, FDA, ilacı dokuz yıldır geleneksel onay yolu kapsamında değerlendirmiş olmasına rağmen, hızlandırılmış onay yolunu (tipik olarak nadir hastalıklar veya etkili tedavilere erişimi olmayan küçük hasta popülasyonları için kullanılır) kullanmaya başladı. ay, rapor dedi.
Raporda, bunu önemli ölçüde kısaltılmış bir zaman çizelgesinde yaptığı, üç haftalık incelemeden sonra onayladığı ve klinik verilerle desteklenmeyen “Alzheimer hastalığı olan kişiler” geniş bir etiket göstergesi için onaylandığı belirtildi.
Soruşturma tarafından elde edilen dahili belgeler, Biogen’in, Aduhelm’in klinik deneyleri dışındaki hastalık aşamalarında hastalara yardımcı olabileceğine dair kanıt eksikliği konusundaki çekincelerine rağmen endikasyonu kabul ettiğini gösterdi.
Takip et NBC SAĞLIK üzerinde twitter & Facebook.